習近平總書記強調，生物醫藥產業是關系國計民生和國家安全的戰略性新興產業。要加強基礎研究和科技創新能力建設，把生物醫藥產業發展的命脈牢牢掌握在我們自己手中。

黨的十八大以來，為更好適應新時代衛生健康工作的新要求和人民群眾新期待，國家層面進一步強化衛生健康科技創新頂層設計和統籌謀劃，支持并促進各地因地制宜打造生物醫藥特色產業集群，我國生物醫藥產業創新發展取得了極大進展。有關報告顯示，“十四五”以來，我國國產創新藥“量”“質”齊升，共有113個國產創新藥獲批上市，是“十三五”期間獲批新藥數量的2.8倍，市場規模達1000億元。醫療器械方面，中國企業開發的創新醫療器械共165個獲批上市，產品融合運用深度學習、磁懸浮、增材制造、多模態成像、磁共振監測等前沿技術。與此同時，腦機接口、細胞與基因治療、合成生物學、高端醫療影像等前沿新賽道，正在加快孕育發展新動能，生物藥產業化技術、智能制造水平、原料藥產業綠色發展水平也有大幅提升。接下來，我國生物醫藥產業要在激烈的國際競爭中做到“并跑”甚至“領跑”，必須以創新為引領，全鏈條賦能生物醫藥產業高質量發展。

堅持源頭創新，強化更高水平的科技供給。推動生物醫藥產業高質量發展，尤其是生產和研發原始創新藥，重中之重是找到新靶點和實現底層技術新突破。目前看，瓶頸在于前期的高風險、高價值研究不足，同質化創新藥物靶點扎堆。顛覆性技術如基因編輯工具、新型遞送系統等一些核心專利仍主要掌握在跨國藥企巨頭手中。提升源頭創新能力，要聚焦四個方面加大推進力度。一是加快基礎理論和前沿技術布局。發揮好國家戰略科技力量的作用，面向產業生態需求，構建起完備的平臺和關鍵技術體系，增強技術鏈和產業鏈安全。聚焦基因編輯、合成生物、再生醫學等未來賽道，圍繞認識、調控、模擬、創制生命等方面，開展以新靶點、新機制為目標的重大創新理論研究和關鍵底層技術開發，前瞻布局底層共性技術和顛覆性技術，探索重點領域交叉研究布局。二是推動人工智能技術賦能藥物研發。創新藥行業正迎來一場由人工智能主導的“研發效率革命”，AI不只是實驗室里的“輔助工具”，還逐漸成為貫穿藥物研發全鏈條的“超級加速器”。搶抓機遇，充分利用人工智能技術和醫療大數據資源，聚焦大數據挖掘與藥靶預測等開展攻關，推進人工智能技術賦能生物醫藥研發與制造，提升靶點發現、化合物篩選、臨床試驗輔助設計和結果預測、智能生產等數字化水平，加快開發訓練醫療健康垂直領域的人工智能大模型。三是集聚頂尖人才和青年科學家。人才的高度和厚度，決定著一個國家或地區生物醫藥發展的上限。生物醫藥相關領域，尤其是在藥物研發、基因編輯、臨床前開發、數據科學等方向的專業人才，面臨著前所未有的緊缺局面。進一步加大引育力度，吸引全球頂尖科學家和高水平創新團隊。同時也要看到，藥物研究者的創新思維和耐得住寂寞、孜孜以求的創新精神，是創新藥成功的重要條件。引導中青年科學家開展高風險、高價值基礎研究，給予長周期穩定支持。四是加速創新成果轉化應用。一方面，深化創新成果轉化改革試點，對臨床前、臨床階段和獲批上市的原創新優藥械產品，進一步提高激勵水平。另一方面，提供體系化支撐，強化生物醫藥類高質量孵化器建設，支持高質量孵化器聯合龍頭企業、高校院所、醫療衛生機構等共建概念驗證、中試基地等平臺，推動成果加速轉化。

堅持全鏈條貫通，系統性提高創新效能。黨的二十屆三中全會《決定》提出，要“健全支持創新藥和醫療器械發展機制”。促進醫藥產業創新發展是一項系統工程，涉及科技體制、醫療體制、審批制度等多個方面，急需針對企業等創新主體的訴求關切，加強部門協同和政策耦合。強化臨床資源賦能。臨床研究是推動醫學科技創新的核心動力，也是助推生物醫藥產業發展的關鍵要素。抓研究型醫院建設，推動優勢醫院向研究型醫院轉型，特別是重視臨床試驗與國際同步同質，促進臨床試驗數據國際互認，支持醫院承接國際多中心臨床試驗，加快提升國際多中心臨床試驗服務的能力。抓好隊列，優化重大疾病隊列，布局自然人群隊列，探索利益共享協同機制和信息共享交換機制，推動隊列資源率先向生物醫藥、商業保險等健康產業開放共享，提升成果轉化效率。支持藥械入院應用。創新藥進入醫保是第一步，必須暢通創新藥入院的“最后一公里”，尤其是打通其落地使用的“最后一百米”。為此，要鼓勵創新產品按“應配盡配”原則配備入院使用。創新藥研發的投入和耗時巨大，價格也往往更高。在按病組（DRG）和病種分值（DIP）的支付方式改革背景下，要深化制度創新，有效提高醫療機構使用創新藥的積極性，加大創新產品醫保支付支持力度，讓更多老百姓從中受益。推動審評審批優化提速。國家藥監局自2024年起實施優化試點工作，將創新藥臨床試驗申請的審評審批時限縮短至30個工作日內完成。上海作為首批試點區域，通過深化改革進一步縮短了審批用時，大幅壓縮新藥臨床研究審批（IND）階段的時間成本，使創新藥整體研發周期大幅縮短。同時，這也對監管方式提出了新要求，將耗時環節大幅前置，是效率提升的關鍵制度設計。

堅持全要素支撐，筑牢創新生態優勢。創新生態對于生物醫藥高質量發展來說是關鍵所在。一個良好的創新生態能夠匯聚各方資源、激發創新活力，加速生物醫藥技術的研發、轉化與應用。強化科技金融賦能。針對生物醫藥行業高風險、高投入、長周期等特征，著力構建“投、貸、債、保、服”協同生態，為項目孵化、中試熟化、知識產權運營、產業化落地等關鍵環節提供更有力支撐，引導金融機構深刻理解生物醫藥產業長周期、高風險、高回報的特點，開發更多針對研發、中試、生產等不同階段的特色金融產品與服務方案。鼓勵資本更早、更積極地介入生物醫藥產業。推動數據資源釋放價值。堅持開放共享原則，建立醫院、醫保與商業保險機構、醫藥企業間的數據合作利用機制，推動專病數據庫開放，加快醫院間基因、細胞等數據共享。更加貼近企業臨床數據需求，持續推進試點醫院沙箱布局和實施上云上鏈，逐步完善數據共享應用環境搭建、數據挖掘和臨床試驗患者檢索等技術服務。支持人工智能在生物醫藥等領域構建示范應用場景，加快構建高質量生命健康語料庫，打造標桿大模型和垂類模型產品。加速大IP產品培育。2024年全球年銷售額超10億美元的品種約169個，而國內銷售額超過20億元人民幣的國產1類新藥（2015年后獲批）僅有6款。因此，培育大IP品種對于生物醫藥產業高質量發展至為重要。大IP藥物往往成就于科學、商業、市場、政策等多因素共同作用，需要企業敏銳把握市場動態，積極應對商業不確定性，更需要政府、企業、市場等多方力量密切協同，實施全要素、全生命周期支持服務。

堅持集群式發展，打造世界級產業高地。集群化是引領生物醫藥產業發展的關鍵動能，圍繞醫藥研發中心、生產制造企業以及醫院打造協同創新集群是放大知識溢出效應、促進合作與競爭、提高產業發展水平的重要手段。近年來，我國緊抓全球生物醫藥創新大趨勢，國內生物醫藥產業集群實現飛速發展。上海張江、北京中關村、廣州國際生物島、蘇州BioBAY（蘇州生物醫藥產業園）等生物醫藥產業集群正式邁入世界級的競爭梯隊。接下來，要進一步推動集群式發展，打造世界級產業高地。支持科技領軍企業和龍頭企業發展壯大。發揮鏈主企業帶動作用，吸引產業鏈上下游企業集聚發展，聚焦細分領域打造完整產業鏈。推動龍頭企業打造集前沿研究、成果轉化、企業孵化等于一體的新藥新技術開發體系。支持有實力的創新型企業構建全球創新網絡體系，推進投資并購和海外業務，提升國際競爭力。推動產業承載區特色化發展。發展生物醫藥產業，不宜鋪天蓋地、到處開花，要著眼于各類創新要素的碰撞、融合，支持引導各類創新要素向重點區域集聚，大幅提高創新密度和濃度，形成產業創新發展的“核爆點”。特別是對一些還未形成大規模產出的未來產業賽道，在開始發展時，就要給予一定的引導，推動形成技術鏈和產業鏈的協同體系，形成未來產業集聚區。營造更加開放的創新環境。中國生物醫藥產業的高質量發展，離不開全球市場、資本和技術的合作。要堅持以開放促創新，針對生物醫藥國際化發展的新模式、新需求、新問題，持續優化特殊物品聯合監管機制，進一步推動進出境和投資便利化，打造市場化、法治化、國際化一流營商環境。

（作者系上海市科學技術委員會主任）

來源：《學習時報》